医学分子生物学国家重点实验室是在北京协和医学院生物化学系的基础上建立起来的，是当时我国医学研究领域唯一的一所综合性开放实验室。1991年3月由国家计委正式批准筹建，1992年4月正式批准实行“边建设边开放”，1993年11月通过了国家验收。现任实验室主任刘德培院士，实验室名誉主任为王琳芳院士，学术委员会主任为强伯勤院士。
医学分子生物学国家重点实验室以国家健康需求为导向，立足于医学前沿，充分发挥临床优势，多学科交叉融合协同创新，以“围绕重大疾病，阐释分子机理，促进临床转化”的创新链条支撑健康中国建设。实验室是国家基础医学高水平的科学研究高地，是健康科学研究与技术创新平台、国际合作与交流学术中心、***创新人才培养基地，坚持创新，引领国内基础医学发展方向。
实验室的总体研究目标是阐明重大疾病发生、发展的个性与共性的分子机制及干预手段。实验室的总体研究方向是在分子、细胞和整体水平上，针对重大疾病相关基因、蛋白质及调控网络等开展系统的生物医学研究，阐明疾病发生发展机制，为实现重大疾病的预测、预警、预防、诊断和治疗等提供科学依据和转化医学方案。
重点室形成了以战略科学家为导引、领军科学家为骨干、青年科学家为主要力量的研究团队。其中中国科学院、中国工程院院士7人，国家***科学基金获得者11人，教育部***奖励计划特聘教授获得者5人，教育部***奖励计划青年学者3人，***4人，国家海外******计划7人，***万人才工程获得者7人。实验室固定人员123人，正高级职称36人，副高级职称28人，中级职称52人，45岁以下青年骨干占77%。自创建以来，实验室在Nature、Science、Cell及其子刊等顶级期刊杂志上发表了一系列高质量的研究文章，研究成果先后荣获国家科技奖励十余项，省部级科技奖励数十项，获得一批国际国内发明专利并成功转化，引领国内医学分子生物学和基础医学的学科发展方向。
实验室将始终秉持“科学济人道”的人文精神，丰富发展重大疾病“分病而治、异病同防”的分子理论基础，积极落实“预防第一”的积极防病理念，为全方位、全周期保障人民健康、支撑健康中国建设做出应有的贡献。
